アイルランド製薬大手アラガンと米エディタス・メディシンは、遺伝子を自在に改変できるゲノム編集技術「クリスパー」を使って目の病気を治療する治験を行うため、米国で患者の募集を始めたと発表した。年内にも最初の治療を行う。生命科学研究に革新をもたらし、ノーベル賞級の成果として注目されているクリスパーが人の体内で実施されるのは、世界初となる見込み。
治験を行うのは「レーバー先天性黒内障10型」という遺伝性の目の病気。成人と3～17歳の計18人程度の患者を対象に行う。患者の網膜下にゲノム編集を行うための薬剤を注入して病気の原因となる遺伝子を操作し、治療効果や安全性、副作用の程度を調べる。
レーバー先天性黒内障は、見た目には眼球に異常はないが、遺伝子変異によって発症し、重度の視力低下や失明に至る。発表によると、今回対象となった10型は単一遺伝子の異常が原因で患者の2～3割を占めるという。
